ساخت نانودارویی برای درمان بیماری‌های خودایمنی

این روش بدون نیاز به مهندسی ژنتیک، عملکرد درمان‌های CAR-T را با ایمنی و مقیاس‌پذیری بیشتر شبیه‌سازی می‌کند. داده‌های پیش‌بالینی حاکی از تخریب کامل سلول‌های B، بیان پایدار CAR و تنظیم مجدد سیستم ایمنی با پتانسیل ورود به فازهای بالینی است.

در جریان بیست‌وهشتمین نشست سالانه انجمن آمریکایی ژن‌درمانی و سلول‌درمانی (ASGCT ۲۰۲۵)، این شرکت از زیرمجموعه‌های نوآور فلگ‌شیپ پایونییرینگ (Flagship Pioneering)، داده‌های پیش‌بالینی مربوط به محصول جدید خود با نام SAIL-۰۸۰۴ را ارائه کرد؛ دارویی که از پلتفرم RNA حلقوی موسوم به eRNA™ برای بازبرنامه‌ریزی موقتی سلول‌های T درون بدن بهره می‌گیرد و با استفاده از نانوذرات لیپیدی هدفمند (tLNPs) طراحی شده است. این دستاورد نویدبخش تحول در درمان بیماری‌های خودایمنی و گامی مهم برای ورود به مطالعات بالینی است.

استفن برنسون (Stephen Berenson)، رئیس هیئت‌مدیره سِیل بیومدیسینز و شریک ارشد پیشین فلگ‌شیپ پایونییرینگ در این‌باره گفت: «SAIL-۰۸۰۴ تحولی بنیادین در درمان بیماری‌های خودایمنی به شمار می‌رود. این درمان مبتنی بر RNA، بدون نیاز به مهندسی ژنتیک دائمی، می‌تواند دقت درمان‌های CAR-T را در مقیاسی وسیع و با ایمنی بیشتر به بیماران عرضه کند. داده‌های پیش‌بالینی ارائه‌شده، ظرفیت بالای این روش را برای ورود به فاز مطالعات بالینی و درمانی نشان می‌دهد.»